Ovanliga sjukdomar

Läkemedel mot svår lungsjukdom godkänns

Läkemedel mot svår lungsjukdom godkänns
Det krävs många tabletter dagligen för den som är sjuk i cystisk fibros. Bild: André de Loisted

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har i dag godkänt läkemedlen mot cystisk fibros. Sjuksköterskan Daniel Niemi har haft sjukdomen sedan födseln ”Äntligen - jag blir lättad”, säger han.

Läkemedlen har hittills bedömts vara för dyra för behandling av alla personer i landet som lider av cystisk fibros. Endast de allra sjukaste har behandlats.

Men nu har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, vänt. Beslutet fattades av myndighetens förmånsnämnd idag. Läkemedlen Kaftrio, Kalydeco och Symkevi mot cystisk fibros kommer att ingå i högkostnadsskyddet.

Läkemedelsföretaget hade för tredje gången kommit tillbaka med en ansökan, där det nya priset är sekretessbelagt, och återigen har den förhandlats med regionerna.

Samtidigt har det pågått en debatt, där läkarna varit kritiska till att läkemedlet inte subventioneras ens till barn, och flera av de omkring 700 sjuka personerna har trätt fram och berättat om sin tuffa livssituation. Vissa har rest utomlands för att köpa läkemedlet, eller till och med flyttat utomlands.

Vårdfokus berättade i somras om sjuksköterskan Daniel Niemi, som flyttat till Köpenhamn för att där kunna få läkemedlet subventionerat. Han flyttade för att överleva, då sjukdomen börjat bli alltmer allvarlig. Han har skaffat lägenhet, pluggar danska och hoppades kunna börja jobba snart.

Men beskedet idag ändrar allt.

Sjuksköterskan Daniel Niemi flyttade till Köpenhamn i juni för att få läkemedlet Kaftrio. Foto: André de Loisted

– Jag är jätteglad att de äntligen ändrat sig. Jag hör ju till dem som hittat en lösning utomlands. Men jag är lättad för alla andras skull, till exempel min bror, som nu kan ha råd med behandlingen.

För honom själv blir det dags att packa flyttkartongerna igen.

– Ja, nu flyttar jag hem igen. Jag har inte hunnit rota mig här, och flyttade bara för att jag var i stort behov av läkemedlet. Det har kostat mig mycket med flytten och nu behöver jag kunna jobba och få ihop lite sparkapital. Det måste man ha i reserv med min sjukdom.

På Riksförbundet för cystisk fibros är det feststämning i dag efter beslutet. Förbundet har länge arbetat intensivt med att uppmärksamma problemet för de svårt sjuka patienterna.

– Vi lyckades, och det känns bra. Jag tror att det påverkansarbete som patientförbundet utövat varit avgörande. Jag tycker att det är fruktansvärt att det gått 800 dagar sedan EU-kommissionen godkände läkemedlet och att patienterna i Sverige fått kämpa i två år med att få läkemedlet godkänt, säger Andreas Jarblad, samhällspolitiskt ansvarig på riksförbundet.

Regering och riksdag

Förbundet har fört upprepade samtal med socialutskottet och Socialdepartementet. Regeringen har i sin tur gett i uppdrag till TLV att utreda hur tillgången på särläkemedel ska kunna ökas.

– Situationen med Kaftrio har visat ett systemfel i Sverige gällande högeffektiva särläkemedel för livshotande sjukdomar, att vi inte klarar att godkänna dem snabbare än så här.

På TLV förklarar enhetschefen Jonathan Lind Martinsson orsaken till att myndigheten kunnat fatta ett annat beslut den här gången.

I de tre ansökningsprocesserna, där de tidigare två avslogs, har det hållits trepartsöverläggningar mellan läkemedelsföretaget och regionerna angående kostnaderna. Att de tidigare inte har kunnat sänkas tillräckligt har gjort att TLV inte kunnat godkänna läkemedlet för subvention.

”Vid de första två ansökningarna kunde parterna inte komma överens om ett avtal som kunde möjliggöra ett positivt beslut, vilket det gör nu. Företaget har också mer data nu som styrker företagets antaganden om läkemedlet effekt i ansökan”, skriver han i ett mailsvar till Vårdfokus.

Fakta cystisk fibros och läkemedlet Kaftrio

  • Cystisk fibros är en svår ärftlig lungsjukdom. Det krävs att båda föräldrarna har de genetiska anlagen och då är risken att deras barn insjuknar 25 procent.
  • Sjukdomen innebär att slemmet på kroppens alla slemhinnor är tjockt och segt. Det påverkar lungorna och slemmet blir svårt att hosta upp. Även andra organ påverkas, som magtarm-kanalen.
  • Det beror på att en kloridkanal inte bildas i cellerna, vilket orsakar problem med saltbalansen där. Det orsakar slembildning, även i andra organ, och långt lidande för patienterna.
  • Den nya CFTR-modulatorn Kaftrio hjälper cellen att bilda kloridkanalen. För behandlingen behövs även läkemedlen Kalydeco och Symkevi behövas.
  • Det finns fyra högspecialiserade centrum för cystisk fibros, i Stockholm, Göteborg, Lund och Uppsala. (Källor: TLV, 1177, Riksförbundet Cystisk Fibros)

Vårdfokus nyhetsbrev

Nyheterna, reportagen, forskningen och frågorna för oss i vården. Gratis varje vecka direkt i din inkorg.
Jag godkänner att Vårdfokus sparar mina uppgifter
Skickar formuläret...
Hämtar fler artiklar
Till Vårdfokus startsida