Tredje försöket att få subvention för läkemedel mot cystisk fibros

Det nya läkemedlet kan förlänga livet och höja livskvaliteten för patienter med med cystisk fibros. Ändå tycker staten att det inte är kostnadseffektivt. Nu ansöker läkemedelsbolaget om subvention en tredje gång.

Patienter med cystisk fibros som börjar behandlingen med Kaftrio upplever snabbt en förbättring. Den medicinska bedömningen är att små barn som behandlas sannolikt kan leva ett liv utan att bli allvarligt sjuka.

I vintras sade den statliga myndigheten Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, för andra gången nej till att staten ska subventionera läkemedlet.

– Det är en väldigt bra och angelägen behandling. Anledningen till avslaget var att priset är för högt. Priset måste matcha värdet för patienterna. Enligt lagen för läkemedelsförmåner måste vi lägga samman hela den etiska plattformen, patienternas behov och att kostnaden måste vara rimlig, säger Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV.

Beslutet gjorde många av de ungefär 700 sjuka i cystisk fibros i landet mycket besvikna. Andreas Jarblad, samhällspolitiskt ansvarig på Riksförbundet cystisk fibros, tycker att det var grymt och orättvist:

– Nu när det äntligen, sedan knappt två år, finns ett effektivt läkemedel. Statens bedömning är att det inte är värt pengarna. Men de skulle ge många av patienterna bättre livskvalitet, längre tid i arbete, och ett mycket längre liv, säger han.
I 34 andra länder, varav många i Europa, subventioneras dock läkemedlet.

– Sverige är ett undantag. Det blir ju märkligt att svenskar med cystisk fibros kan få det bättre genom att flytta till Rumänien, som inte är ett rikt land, säger Andreas Jarblad.
Jonathan Lind på TLV förklarar att patientgruppen är för stor att göra undantag för.

– Hade det rört sig om 20 patienter skulle det kunna finnas en högre betalningsvilja. Men nu är det hundratals och då kan vi inte skilja ut ett läkemedel mot cystisk fibros mot exempelvis cancerläkemedel, som också är angelägna, med den lagstiftning vi har, säger han.

Särläkemedel, som endast kan säljas till en liten grupp patienter, tenderar att bli mycket dyra. Kaftrio kostar omkring två miljoner kronor årligen för varje patient. Men länderna förhandlar fram rabatter, som är hemliga. Patientföreningens uppskattning är att rabatten är stor.

I Sverige subventioneras läkemedlet endast till mycket allvarligt sjuka patienter, som till exempel väntar på lungtransplantation. I debatten har läkare vänt sig mot att barn och unga inte får tillgång till det.

Nu har läkemedelsföretaget ansökt en tredje gång för subvention i Sverige. Det pågår en förhandling mellan regionerna och företaget. När priset är klart tar TLV åter ställning.

– Det kan jag inte prata i detalj om. Ett företag kan alltid ansöka igen, med nya priser. I ett sådant här fall är priset ganska avgörande, säger Jonathan Lind Martinsson på TLV.

Men inte heller det kommande beslutet behöver bli det sista. Riksdagen har uppmärksammat behovet av särläkemedel mot ovanliga sjukdomar och uppmanat regeringen att ta fram finansiering och en strategi för det. Regeringen har i sin tur gett i uppdrag till TLV att utreda hur tillgången på särläkemedel ska kunna ökas.

Myndigheten ska se över hur ett ”delvis förändrat förhållningssätt” vid besluten om subvention kan bidra och föreslå vilka lagändringar som behöver göras.

Situationen för patientgruppen riskerar samtidigt att bli akut av en annan orsak. Det finns en äldre, men betydligt sämre variant av läkemedlet, som vissa patienter behandlas med. Det är subventionerat, men i juli sade regionerna upp avtalet med läkemedelsföretaget. Det oroar nu patienterna eftersom det kan leda till att inte heller det kommer att få statlig subvention framöver.