En ny sjukdom varje dag
Uppåt 30 miljoner européer har ovanliga sjukdomar som det finns risk för att läkemedelsindustrin inte bryr sig om. Det direktiv som skulle kunna hjälpa dem är föga känt.
Trots att Europa redan år 2000 fick ett direktiv som stöd för att ta fram läkemedel mot sällsynta sjukdomar har det hittills bara resulterat i 20 läkemedel.
– EU-direktivet har en fantastisk potential. Men få känner till det. Det ville vi försöka ändra på, säger professor Jan-Inge Henter, barnläkare vid Astrid Lindgrens barnsjukhus.
Han var ordförande i organisationskommittén för konferensen 1st International Conference on Rare Diseases and Orphan Drugs (ICORD 2005) som just hållits i Stockholm.
Till sällsynta sjukdomar räknas sjukdomar som drabbar var 2000e individ eller färre. I dag finns det 6 000 sådana sjukdomar diagnosticerade men varje år tillkommer 250 nya.
Få eller fattiga patienter
– Ovanliga sjukdomar är inte ovanligt, och det blir allt vanligare. Det beror på att ju större kunskapen om de biologiska faktorer som ligger bakom sjukdomar blir desto viktigare blir det att skilja sådana sjukdomar åt som vi förut räknat in i samma grupp. Till exempel de vi förr kallade cancer är numera en rad olika sjukdomar. Att identifiera de olika sjukdomarna är jätteviktigt för att kunna behandla dem på rätt sätt, förklarar Jan-Inge Henter.
Just för att varje sjukdom för sig drabbar så få människor blir de ofta ointressanta för de stora läkemedelsföretagen att forska fram läkemedel mot. De kallas därför övergivna – orphan diseases. Hit räknas också sjukdomar som i och för sig är utbredda, men där de flesta drabbade saknar betalningsförmåga: tuberkulos, malaria och hiv/aids.
Ensamrätt i tio år
Men redan 1983 drev patientprotester i USA fram dokumentet the Orpgan Drug Act som erbjöd fördelar för de forskare och företag som satsade på läkemedel mot de här sjukdomarna. Sedan starten har det lett till över 250 nya läkemedel.
Och för fem år sedan kom den europeiska motsvarigheten, The Orphan Drug Directive. De två överenskommelserna tillåter till exempel att nya läkemedel kan tas i bruk efter mindre omfattande kliniska tester än de som krävs för läkemedel till stora patientgrupper om det finns färre patienter att göra studier på.
Det företag som tar fram ett läkemedel får också ensamrätt på marknaden i tio år, erbjuds stöd och råd, och får rabatt på diverse obligatoriska kostnader.