Fler särläkemedel än väntat tack vare EU:s förordning

På senare år har det kommit en rad nya läkemedel speciellt framtagna för personer med sällsynta diagnoser. Och fler lär det bli. Utvecklandet av särläkemedel har fått ordentlig fart tack vare nya regler inom eu

Den nya eu-förordningen om särläkemedel, orphan drugs, började gälla för sju år sedan. Tack vare fri vetenskaplig rådgivning och tio års ensamrätt i alla eu-länder blev det plötsligt lönsamt för företagen att även utveckla läkemedel för väldigt små målgrupper.

När förordningen togs fram var förhoppningen att antalet ansökningar från företag som var villiga att satsa på orphan drugs skulle bli cirka 10 till 15 per år. Verkligheten blev en annan. Fram till i mars i år hade eu:s expertkommitté för särläkemedel, Committee for orphan medicinal products, Comp, fått in inte mindre än 673 ansökningar. Av dessa har 443 godkänts som särläkemedel.

Att utveckla läkemedel tar lång tid, men under de få år som lagstiftningen funnits har 35 nya särläke-medel nått marknaden. Flertalet säljs även i Sverige. Under de kommande tre åren beräknas mellan tio och tolv nya särläkemedel per år godkännas för försäljning inom eu.

– Belackarna av förordningen säger att de här läkemedlen säkert hade utvecklats ändå. Men själv tror jag att de ekonomiska fördelar som förordningen ger har betytt väldigt mycket, inte minst för de mindre företagen som ju också är i klar majoritet.
Det säger endokrinologen Kerstin Westermark som är ordförande i Comp
och seniorexpert på Läkemedelsverket.

Även om det äntligen tycks ha blivit fart på utvecklingen av särläkemedel anser hon att det fortfarande återstår en rad problem på läkemedelsområdet för personer med ovanliga sjukdomar. Ett sådant problem är att även om det finns ett läkemedel så vill inte alltid landstingen betala, trots att det i cirka 40 procent av fallen inte finns någon alternativ behandling. Läkemedelsnotan för ett enskilt särläkemedel kan i enstaka fall landa på en eller ett par miljoner kronor per individ och år.

– Det här är ett problem som jag tror kommer att bli större och större ju fler särläkemedel som når marknaden.

Det som har diskuterats är att inrätta någon form av nationell pott med solidarisk finansiering för behandling av sällsynta diagnoser. En sådan finns redan för hemofili och Gauchers sjukdom.

I eu:s förordning om orphan drugs finns ett krav på att medlemsstaterna ska se till att de läkemedel som får orphan drug-status också gynnas. Under åren 1994 till 1999 hade Socialstyrelsen speciella stimulansfonder för sällsynta sjukdomar. Det görs också en del forskning som finansieras av Vetenskapsrådet och Cancerfonden.

– Men det saknas en nationell plan för sällsynta sjukdomar. Och det finns heller inte några öronmärkta pengar för att stimulera forskning, utveckling och tillgänglighet för patienter vilket också är ett krav i förordningen, säger Kerstin Westermark.