Lovande ny behandling för KML

Tack vare nya behandlingsstrategier kan många av de yngre patienterna med kronisk myeloisk leukemi, KML, botas i dag. Stort hopp sätts nu till att nya specifika läkemedel även ska kunna bota äldre patienter.

– Men än har det gått allt för kort tid för att vi ska veta om de nya substanserna är bättre än de läkemedel som används i dag, säger Bengt Simonsson, professor vid hematologisektionen på Akademiska sjukhuset i Uppsala.

I mitten av april hålls de årliga biomedicinska analytikerdagarna med bland annat koagulation och hematologi på programmet. Bengt Simonsson från Universitetssjukhuset i Örebro är inbjuden för att tala om nya behandlingsmetoder vid KML.

I Sverige insjuknar årligen cirka 100 personer i kronisk myeloisk leukemi. Medelåldern är 60 år, men en av tio är
yngre än 20 år. För ett par decennier sedan dog hälften av patienterna med kml inom tre och ett halvt år. Inom tio år var samtliga döda.

Sjukdomen är ärftlig och hos nästan alla patienter finns en genetisk förändring i form av den så kallade Philadelphiakromosomen. Kromosomen producerar enzymet tyrosinkinas som i sin tur leder till en successiv ökning av antalet myeloiska celler, granulocyter, i benmärg och blod och förlänger deras överlevnad. Obehandlad övergår sjukdomen förr eller senare i akut leukemi.

Hos personer yngre än 40 år görs i allmänhet benmärgstransplantation. Den extremt toxiska förbehandlingen med stora mängder cytostatika, som fram till för några år sedan var rutin, håller på att ersättas med en relativt sett mildare förbehandling med immunhämmande medel, så kallade allogena minitransplantationer av stamceller från benmärg. I Sverige gjordes den första allogena minitransplantationen 1999.

För äldre patienter och patienter som inte bedöms som lämpliga för transplantation är förstahandsbehandlingen i dag interferon plus ett milt cytostatikum. Behandlingen förlänger överlevnaden men botar inte sjukdomen, vilket transplantation kan göra.

Läkemedelsindustrin har på senare år utvecklat så kallade signaltransmissionsinhibitorer som inaktiverar Philadelphiakromosomens tyrosinkinas, vilket i bästa fall leder till att kml-cellerna dör. I Sverige behandlades den första patienten med denna nya substans i december 2000.

– Resultaten hittills är lovande, med få biverkningar. Men framtiden får utvisa om det även går att bota patienterna med dessa signalhämmare, säger Bengt Simonsson.